Novartis verlost sehr teures Medikament weltweit an 100 Betroffene

Das Gentherapie-Präparat Zolgensma von Novartis ist relativ neu und soo sehr vielversprechend für die ansonsten tödlich verlaufene und selten vorkommende Muskelschwunderkrankung (Spinale Muskelatrophie, SMA) bei Kleinkindern sein. Eine Spritze soll reichen, kostet aber rund zwei Millionen Euro. Etwa eines von 10.000 Neugeborenen kommt mit der Krankheit zur Welt, Auslöser ist ein Gendefekt. Weil das Gentherapie-Präparat Zolgensma in vielen Ländern noch nicht zugelassen ist, will der Hersteller Novartis jetzt 100 kostenlose Dosen über eine umstrittene Medikamenten-Lotterie an Betroffene verlosen. Ein führender Manager erläuterte, dass dies der einzige Weg sei, das verfügbare Produkt fair und gerecht zu verteilen. Das stößt auf Kritik. So sprechen die Krankenkassen von einem Glücksspiel mit kranken Kindern, stattdessen brauche man ein Härtefallprogramm. Auch der europäische Betroffenenverband SMA Europe sieht das eher kritisch. Angesichts des hohen ungedeckten Bedarfs des Medikaments sei man sich der Tatsache bewusst, dass das Verfahren einer Reihe von Kleinkindern auf der ganzen Welt Zugang zu dieser vielversprechenden Therapie bieten wird. Andererseits kritisiert der Verband die Form der Vergabe aus ethischen Gründen. Es sollte kein Pharmaunternehmen entscheiden, sondern unabhängige Mediziner nach medizinischen Kriterien. In Deutschland werden pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form des Gendefekts SMA geboren. Zusätzlich zu der Verlosung hat Novartis angeboten, Zolgensma in Deutschland zunächst für einen symbolischen Preis von zehn Euro zu verkaufen. Mit den Krankenkassen würde man dann eine Nachzahlung für den Fall der Zulassung vereinbaren. Novartis erwartet eine Zulassung des Medikaments durch die Europäische Arzneimittel-Agentur in der ersten Jahreshälfte 2020.